如果有一种罕见病，全世界只有10万人罹患，也就是说每人中只有1个人患病，那么即使这病再容易治疗，患者也可能无法获得任何救治药物。
因为几乎不会有药企为了这区区10万人，耗费时间、财力来研制药物。而这极少数的病患并不能给药企带来多大收益，研发罕见病的药物注定是一门亏本生意。
治疗罕见病的药物叫做孤儿药，虽然疾病罕见，但疾病种类却具有多达多种，约占人类疾病的10%。
而曾经，这10%的病患只能选用药效相近的药物顶替，服用针对特定疾病的药几乎是不可能的，因为没有药企会专门为罕见病研制药物。但难道罕见病患者就活该无药可救，活该被现代医学所遗弃？
罕见病患者不应该被社会忽视，他们也应该和其他病人一样，获得有救治的机会。但是在上世纪中叶以前，人们并没有这种觉悟，他们默认接受了这种命运设定：既然社会上没有人愿意研发药物来治疗罕见病，那就等死好了。而美国一位普通的母亲，艾比·迈耶斯，是睁眼改变这一现状的第一人。
年，迈耶斯生下了儿子大卫。在大卫两岁的时候，迈耶斯发现了大卫平常有些十分怪异的表现。比如，大卫的脸经常不由自主地抽搐，手臂也偶尔失控地随意甩动，还会嘟嘟囔囔地发出呓语。
这些奇怪的表现让大卫在人群中变得与众不同，人们对他投来异样的眼光。大卫在学校中受到同学的冷落与嘲讽，就连老师也常常责怪“多动”的大卫扰乱课堂，不给他好脸色。
奇怪的是，医院就诊，而医生也没办法解释大卫的这种病症。大卫的童年充满了被欺凌、被孤立的阴影，除了迈耶斯之外，大部分人都站在他的对立面。
不自主抽搐的症状
直到有一天，迈耶斯在报纸上看到一则关于图雷特综合症的文章。文章中描述的病症与大卫的表现十分相似，这才基本确定了大卫患上的疾病。
图雷特综合症通常发生在儿童学龄前至青春期前，患者出现身体特定部位的抽动、说话语速过快、重复对方的话语等异常症状。这属于脑内多巴胺不平衡而引起的神经内科疾病，一部分患者会在青春期后大幅减轻症状。
虽然疾病没有严重到危及生命，但却让青少年遭受嘲笑与伤害而形成童年阴影，十分容易导致青少年社交性死亡。
既然基本确定了病因，那么接下来就可以寻找对应的治疗方案了吧。迈耶斯才发现，诊断疾病还不算困难，然而治疗之路却是一道走不通的死胡同。原来当时市面上根本没有针对图雷特综合症的治疗药物。
虽然目前，在美国5～17岁的儿童群体中，每名儿童就有一位患有图雷特综合症，这不算是罕见病。但在当时，或许是人们对此病不太重视，或许是疾病确实不太广泛，图雷特综合症一度被视为罕见疾病。而作为罕见病，市面上更是缺乏对应的孤儿药。
电影《叫我第一名》讲述的就是一位图雷特综合症患者主人公的励志故事
迈耶斯辗转各地找寻专家，好不容易才在欧洲找到一种叫做氟哌啶醇的药。而这种药原本是用来治疗精神分裂症的，只是恰好对图雷特综合症有一点治疗作用，才被暂时用来顶替。
不仅终于让大卫的疾患有药可医，迈耶斯还想把氟哌啶醇带回美国，让更多图雷特综合症患者有治疗的机会。然而，一种新药进入本土，必须先经过临床试验，合格后才能批准引入。
但是令迈耶斯失望的是，当时没有一间制药公司愿意试验这种药。原因是图雷特综合症的市场规模不够大，药企引入这种药根本无利可图。
这还只是欧洲市场上已经存在，药效也只对疾病勉强擦边的药物，更别提专门研制针对罕见病的特定药品，他们更是避而远之。当时制药公司普遍的情况是，对民众购买力越高的药品，投入的研发力度越大。而对于罕见病的孤儿药，则几乎无人问津。
迈耶斯作为罕见病患者的母亲，对于当时的现状十分忧心。世界上遭遇不幸的人有很多，难道因为遭遇同款不幸的人群是少数，就连获得健康体魄的基本人权都被剥夺？
迈耶斯不甘心像大卫这样的罕见病患者被社会忽视、被医学抛弃，她决定做些努力。她加入了图雷特综合症协会，打算通过传播关于图雷特综合症的知识，游说社会各界对罕见病多些重视，帮助病患解决问题。
年，迈耶斯与她的盟友成功说服了一位加利福尼亚国会议员，就孤儿药的问题举办一场听证会。这是十分难得的一次机会，他们总算有机会与制药公司、国会议员面对面地商讨孤儿药的问题。要是听证效果良好，孤儿药的研发将得到确切地解决。
然而当迈耶斯等人满怀期待地来到听证会，却再一次被泼了冷水——没有一家制药公司愿意派人出席这次会议，就连选民代表席位也空无一人。
只有观众席的最后一排，有一位全神贯注的年轻人。他们承受着失望，对着空旷的会议室陈述了图雷特综合症患者的现状与诉求。
听众的缺席似乎意味着，他们的这场努力又白费了。但是，几天之后，《洛杉矶时报》一处不起眼的角落，却出人意料地刊登出一则短篇故事，讲述的就是迈耶斯等人在听证会上分享的内容。原来当时唯一的观众，就是一名《洛杉矶时报》的记者。
迈耶斯等人或许还没发现这则短文，而一位制片人，莫里斯·克鲁格曼却深受触动，因为他本人也患有一种罕见的骨癌。于是他致电给迈耶斯，希望能把孤儿药的问题制作成故事片段，加入到自己的电视剧中。迈耶斯当然十分赞同。
影视作品中的主演杰克·克鲁格曼
于是一部以法医解决犯罪问题为主线的电视剧上线了，主演杰克·克鲁格曼演绎的是一位法医，他在剧集中全力以赴解决孤儿药问题，不断游说制药公司、国会、FDA站在同一阵线。
在大结局中，他更是在国会上发表了轰动性的励志演讲，成功说服国会制定孤儿药相关政策。
在影视作品中，罕见病与孤儿药问题得到了完美地解决，但在现实中，罕见病患者依然面临无药可救的惨状。
不过，通过这部剧集，人们也开始对孤儿药有了更多的