「本文来源：健康报」
还记得电影《她比烟花还寂寞》吗？
在与多发性硬化（MS）这一罕见病“搏斗”了10余年后，二十世纪著名的天才大提琴家杰奎琳杜普蕾最终如烟花般逝去，年仅42岁。《她比烟花还寂寞》正是根据她的故事改编。
据介绍，多发性硬化（MS）是一种以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点的疾病，多发于20~40岁的中青年，是全球常见的青壮年致残性神经系统疾病之一，女性患病率约为男性的2倍。复发型多发性硬化是MS最常见的类型，约85%的患者确诊时为该分型。
渤健旗下两款治疗多发性硬化的药物——富马酸二甲酯肠溶胶囊和氨吡啶缓释片近日在中国正式上市，两款药物均可用于治疗多发性硬化（MS）。通过富马酸二甲酯的三期临床试验以及长期数据分析可以看出，与安慰剂相比，富马酸二甲酯可以显著降低MS患者的年复发率、残疾进展风险，延缓脑萎缩等。氨吡啶缓释片用于改善MS成人患者步行功能。
首都医科医院院长、国家神经系统疾病临床医学研究中心副主任、中华医学会神经病学分会主任委员王拥军教授表示，MS的病理特征、临床表现和病程均具有很强的异质性，个体化治疗至关重要。富马酸二甲酯肠溶胶囊的上市及其临床应用将为MS患者带来新选择。氨吡啶缓释片与疾病修正治疗药物联合使用，可提供短期改善患者步行能力、长期减少疾病致残的综合治疗方案。
01
修正治疗开始越早
患者远期获益越大
“如果多发性硬化患者能够早诊断、早治疗，并在缓解期进行规范化的疾病修正治疗（DMT），将显著降低残疾的发生率，给患者带来更好的预后。”医院神经内科主任医师胡学强教授指出，多发性硬化以急性或亚急性起病多见，常出现视力障碍、肢体无力、感觉异常以及共济失调等较为复杂的症状或体征。患者一旦发病，应尽早到正规医疗机构的神经科或者相关科室就诊。早期的诊断与治疗，可以控制炎性脱髓鞘的进一步发展，但并不能认为就万事大吉了，因为炎性脱髓鞘还会继续发展。
胡学强教授说，如果不及时治疗，随着时间推移，MS患者会出现多次复发，残疾不断进展，患者预期寿命比健康人群平均缩短7年~14年。因此，多发性硬化缓解期以控制疾病进展，预防复发，从而延缓残疾进展、提高生活质量为主要目标，目前国际上以DMT作为标准治疗手段。然而相关调查显示，我国接受标准DMT治疗的MS患者仅有10%。
有研究显示，DMT治疗越早越好，患者在确诊后马上开始DMT治疗和等待2年后再开始治疗，在延缓残疾进展方面有显著性差别。胡学强教授说，临床试验与真实世界数据证实了富马酸二甲酯可帮助MS患者明显减缓疾病进程。
据医院神经内科主任董强教授介绍，在所有MS的症状中，步行障碍对MS患者的日常生活质量影响最为严重。不但限制患者的工作能力，还会影响患者的心理健康，给个人和家庭带来严重的精神和经济负担。氨吡啶缓释片用于改善MS成人患者行走功能，将丰富中国MS的临床治疗经验。
渤健亚太区总裁温浩基表示，未来渤健希望能将更多创新治疗选择带到中国，并携手各方推动MS诊疗水平进一步提升。
02
专家呼吁将更多药物纳入医保
让MS患者受益
“多发性硬化的诊断属于排除性诊断，需要经验丰富的多学科团队做支撑，才能尽早通过患者的一些非特异性症状，或者某一些特异性症状，作出正确的诊断。”董强教授说，临床中看到一些患者由于种种原因，经过了很长时间才被确诊，甚至被诊断为其他疾病。
董强教授指出，无论从早期诊断的实验室检查，还是动态随访过程中的影像学评估，乃至于全方位的随访，也都需要多学科团队的支持。“希望建立神经免疫系统疑难和罕见疾病的跨学科诊疗模式，包括眼科、骨科、影像、实验室检查、康复、心理等多学科医生开展密切合作，共同提高多发性硬化疾病的诊疗水平。”董强教授说。
“多发性硬化的长期管理一定要定期随访，要了解患者用药的安全性并及时根据患者病情的进展情况进行调整和评估，并通过规范化治疗更好的控制患者疾病病情。”董强教授指出，希望国内能够治疗MS的各家医疗机构，联合建立一站式临床管理中心。通过临床管理中心，对全国MS患者的相关数据进行统一管理，对患者进行长期随访，进行队列研究的科学转化，最终惠及更多MS患者。
董强教授表示，与此同时，建立不同地区、医院之间的合作，畅通患者转诊机制。也希望在全国范围内，MS的诊断技术和诊断方法更加规范化、标准化，打造标准诊疗流程，MS患者才能获得更好的治疗效果。
“只要早诊断、早治疗，医生在患者治疗过程中不断总结经验、更新理念，相信很多MS患者能够获得像正常人一样生活，融入社会，创造价值。”胡学强教授强调。
“我们还应不断创新罕见病医疗保障模式，结合我国国情探索个人、医保、慈善组织、企业等多方共担的保障模式。”董强教授呼吁，希望全社会更加了解和重视多发性硬化患者，更多药物能够纳入医保范畴，让MS患者和家庭受益。”
文：甘贝贝
编辑：陈秀超
审核：罗刚
喜欢就告诉我们您“在看”