5年前，不懂基因编辑的神经生物学周海波博士偶然遇到熟悉基因编辑但是不懂神经生物学的杨辉研究员，这期间他们之间能碰撞出什么绚烂的火花？如果说，年他们合作发表在NatureNeuroscience上的工作（在脑内实现多个基因的同时激活并且能够将脑内的星形胶质细胞转化为神经元）只是牛刀小试，那么今日在Cell上在线发表的这项工作可谓是一场华丽的升级。这项成果运用最新CasRx系统特异性地在视网膜穆勒胶质细胞中敲低Ptbp1基因的表达，首次在成体中实现了视神经节细胞的再生，并且恢复了永久性视力损伤模型小鼠的视力。同时，该研究还证明了这项技术可以非常高效且特异地将纹状体内的星形胶质细胞转分化成多巴胺神经元，并且基本消除了帕金森疾病的症状。该工作称得上是神经生物学领域一项重大突破，给今后临床上治疗相关疾病奠定了坚实的基础。
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迦溆
点评丨薛愿超（中科院生物物理所研究员）
人类的神经系统包含成百上千种不同类型的神经元细胞。在成熟的神经系统中，神经元一般不会再生，一旦死亡，就是永久性的（BioArt注：成熟的神经系统中神经再生领域目前也有一些争议，参见此前BioArt的报道：CellStemCell聚焦争议
老年或疾病状态下，人类大脑海马仍然存在神经再生；NatMed
90岁高龄，大脑中还存在神经再生？神经再生又上演“神仙打架”）。
神经元的死亡会导致不同的神经退行性疾病，常见的有阿尔兹海默症（Alzheimerdisease，AD）和帕金森症（Parkinson’sdisease，PD）。此类疾病的病因尚不明确且没有根治的方法，因此对人类的健康造成巨大威胁。据统计，目前全球大约有1亿多的人患有神经退行性疾病，而且随着老龄化的加剧，神经退行性疾病患者数量也将逐渐增多。在常见的神经性疾病中，视神经节细胞死亡导致的永久性失明和多巴胺神经元死亡导致的帕金森疾病是尤为特殊的两类，它们都是由于特殊类型的神经元死亡导致。
我们之所以能看到外界绚烂多彩的世界，是因为我们的眼睛和大脑中存在一套完整的视觉通路，而连接眼睛和大脑的神经元就是视神经节细胞。作为眼睛和大脑的唯一一座桥梁，视神经节细胞对外界的不良刺激非常敏感。研究发现很多眼疾都可以导致视神经节细胞的死亡，急性的如缺血性视网膜病，慢性的如青光眼。视神经节细胞一旦死亡就会导致永久性失明。
据统计，仅青光眼致盲的人数在全球就超过一千万人。帕金森疾病是一种常见的老年神经退行性疾病。它的发生是由于脑内黑质区域中一种叫做多巴胺神经元的死亡，从而导致黑质多巴胺神经元不能通过黑质-纹状体通路将多巴胺运输到大脑的另一个区域纹状体。目前，全球有将近一千万人患有此病，我国尤为严重，占了大约一半的病人。如何在成体中再生出以上两种特异类型的神经元，一直是全世界众多科学家努力的方向。
CRISPR/Cas9介导基因编辑技术自从问世以来，已经在各个研究领域得到了非常广泛的应用。由于CRSIPR/Cas9是直接对DNA进行永久性修改并且具有潜在的脱靶效应，在临床应用中，可能会产生巨大的安全隐患。最近几年，以Cas13家族为代表的RNA靶向基因编辑技术被发展出来，其中以CasRx（RfxCas13d）尤为受到