神经退行性疾病(NDD)是一组原因不明的慢性疾病，损害中枢神经系统和外周神经系统。
临床上，老年性痴呆（AD）、帕金森病（PD）、运动神经元病（MND）、多系统萎缩（MSA）等比较常见。目前还没有有效的方法阻止NDD的发展，所有的治疗都只是对症支持治疗，暂时缓解和缓解症状。
在近年研究表明：，调节内源性神经干细胞或移植外源性神经细胞是治疗这类疾病的最新和最有希望的方法。内源性神经干细胞由于位置特殊、数量有限，临床应用受到限制。
间充质干细胞多能性的发现及其定向分化为神经细胞的成功，为神经干细胞的来源提供了新的途径。目前已有报道将诱导后获得的骨髓间充质干细胞、脐带血间充质干细胞和神经干细胞用于治疗NDD患者，均取得了一定的疗效。
00-细胞替代作用：研究表明，干细胞移植到植入神经组织后，可以整合到神经通路中，提供新的神经元和胶质细胞，弥补不足，成为受损神经通路上的转运点，参与轴突再生和髓鞘形成，从结构上修复受损神经组织，再通受损神经通路，重建神经循环。
神经营养作用：s的研究表明，神经营养在干细胞治疗神经系统疾病中发挥着重要作用。目前大多数学者一致认为，移植细胞通过自身分泌和促进周围神经细胞分泌，可以为受损的神经组织提供多种神经营养因子和细胞因子。
内源激活作用：研究表明，移植细胞的植入变性损伤区表现出显著的脑结构内源性重建，提示移植外源性干细胞可促进内源性神经前体细胞的自我激活。被激活的内源性细胞通过增殖、迁移和分化建立新的突触联系，从而促进受损神经组织的自我修复。
免疫调节作用：马蒂诺等研究表明，干细胞移植主要通过副作用机制抑制炎症损伤，而不是直接替代。滕等还发现，移植的细胞可以减少脊髓周围组织的坏死，抑制炎症、胶质瘢痕形成和细胞再损伤，从而改善模型动物的运动功能。
00-，干细胞治疗帕金森（PD）的研究：学者文卡塔拉娜娜等人用脑立体定向仪将7例帕金森病患者自体骨髓间充质干细胞单侧转移至植入室旁区。患者年龄22~62岁，发病时间(14.77.56)个月，随访10~36个月。发现3例患者帕金森综合评分量表(UPDRS)评分明显改善，面部表情、步态、冻结性癫痫发作明显改善，2例患者减少口服药物。
干细胞治疗老年痴呆（AD）的研究：恩德等通过静脉将脐带血干细胞移植到AD小鼠体内，结果显示AD小鼠的生存期明显长于对照组。
王等接受MSCs治疗的阿尔茨海默病患者，阿尔茨海默病症状明显改善，能在帮助下正常行走和与他人交流。上述结果似乎为干细胞治疗阿尔茨海默病的临床应用提供了乐观的前景。
干细胞治疗运动神经元病（MND）的研究：常见的临床MND病是肌萎缩侧索硬化(ALS)，主要侵犯脊髓外侧和皮质的运动神经元，导致运动功能进行性丧失。
Ende等在植入，发病前将人脐带血间充质细胞移植到转基因ALS模型小鼠体内，发现能有效延长发病时间22天，延长存活时间21天。
意大利Mazzini等从7例ALS患者中采集自体骨髓间充质干细胞，发现4例患者在骨髓间充质干细胞移植36个月后，肺活量线性下降明显减缓。所有患者术后副作用均较轻，如可逆性肋间疼痛和腿部感觉障碍，6周后消失。脊髓神经影像学检查正常，脊髓体积无变化，无异常细胞增殖。患者的心理和生活质量不受影响
目前，干细胞治疗多系统萎缩（MSA）的研究：干细胞治疗神经退行性疾病(NDD)的动物实验研究成果喜人，临床研究取得一定进展，前景诱人。与单纯传统医学相比，同时接受干细胞移植的患者效果更好。随着研究的发展，干细胞将为神经系统疾病患者的康复带来希望。
